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国卫生物成功建立iPS细胞库并获取70支原代株
发表时间:2022年11月17日 13:36 来源:新科技 责任编 辑:麒麟

诱导多能干细胞(iPSCs)作为一种新型的干细胞,俨然已经成为细胞领域的“宠儿”。其具有在体外无限扩增并分化成体内任何细胞类型的潜力,可用于生成各种分化细胞及细胞治疗、疾病建模、药物发现和毒理学筛选的应用。

随着研究的不断深入,人们在对比诱导多能干细胞(iPSCs)和胚胎干细胞(ESCs)的过程中,发现了诱导多能干细胞(iPSCs)拥有很大的优势。一方面,诱导多能干细胞(iPSCs)由受体或胎儿脐带的细胞重新编码生成,不会诱发免疫反应。可有效地避免免疫排斥,为临床治疗打下了基础。另外一方面,诱导多能干细胞(iPSCs)能够有效地避免伦理学带来的问题,为再生医学提供了一个全新的方向。

2022年1月14日,日本庆应大学成功将iPS细胞移植到脊髓患者体内,iPS细胞成为世界上第一个治疗脊髓损伤的方法。截止目前,iPS细胞已被应用于眼角膜移植、帕金森氏症、黄斑部退化、心脏疾病、脊髓疾病、输血性疾病、关节炎、一型糖尿病以及白血病等9种疾病的临床试验与治疗,尤其以眼病、脊髓损伤、心肌梗塞等治疗效果明显。

2022年11月10日北京国卫生物科技有限公司研发团队从拥有不易引起排斥反应的存储脐血细胞中使用编码OCT4、SOX2、KLF4、L-MYC、LIN28和TP53的shRNA的附加型质粒载体导入细胞重新编程,经历集落扩增,重编程向量清除,生产安全和高效的iPS细胞,成功建立iPS细胞库。该库的投入使用不但是一个里程碑式的开始,伴随着已获得的70支原代株,也标志着国卫生物多管线产品快速迈向IND并开启在诱导多能干细胞药物研发领域的战略布局。

“北京国卫生物科技有限公司细胞库”涵盖了诱导多能干细胞(iPSC)、脐带、胎盘、脂肪、牙髓等间充质干细胞以及NK、DNT等免疫细胞的综合型细胞存储库。与血库、脐带血库、精子库等种类的生命资源保存库不同,冷冻保存干细胞前需要做大量前置工作,包括了细胞的制备提取、HLA分型检测、培育扩增,其中应用附加体重编程方法优于其他重编程方法,尤其是在临床应用中,附加型质粒载体是非整合的(即载体DNA不会整合到宿主基因组中),因此可以直接获得临床级安全高效的iPSC细胞。

iPS细胞诱导产生的间充质干细胞可以大幅扩增均有干性功能的细胞。伴随其组成的iPS细胞库的投入使用,北京国卫生物科技有限公司研发团队利用专有的产品诱导分化平台进行:

心血管疾病

实体肿瘤

骨性关节炎

肝病

神经退行性疾病如阿尔茨海默氏病

等疾病重点领域的研究,同时也意味着将有多款iPSC来源的细胞治疗药物快速进入IND申报,如:iPSC来源的软骨间充质干细胞治疗膝骨关节炎和iPSC来源的DNT细胞治疗实体肿瘤等候选产品。


国卫生物正在筹建全国多个省市自治区的重点城市再生医疗基地项目,开展安全性、标准化相关的研究。以iPS细胞诱导分化不同类型的应用细胞治疗重大难治性适应症、退行性疾病和肿瘤作为目标,为百姓健康带来全新的变革。同时,针对iPS细胞的临床应用,推进从拥有不易引起排斥反应的免疫型的健康人群中制作iPS细胞的储备计划。

国卫生物在细胞领域已经具备了较深的技术铺垫,技术基本处于业内一流水平,在行业中位于第一梯队。其负责人表示:技术创新型企业需要心存高远,需要耐得住寂寞的基础研究工作。我们可能还需要一段时间,来推动一个真正安全有效的干细胞临床应用。这是一个企业在践行使命时,对事关人民健康最重大需求的实实在在的态度。

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